NEUROCD

Le cellule staminali umane pluripotenti indotte (hiPSCs) derivate da pazienti con malattia di Parkinson (PD) forniscono modelli in vitro validi di degenerazione neuronale dopaminergica. In questo progetto, proponiamo di sfruttare questi sistemi per (a) identificare nuovi marcatori e combinazioni di marcatori per i neuroni dopaminergici, (b) definire marcatori di superficie cellulare associate a PD e (c) come prova di principio, utilizzare i marcatori identificati per condurre uno screening per identificare piccole molecole che possano modulare il fenotipo dopaminergico e/o del PD. A questo scopo, verrà condotto un profilo sistematico degli antigeni di superficie cellulare in differenziamenti neuronali di pazienti affetti da PD con diversi background genetici rispetto ai controlli. I dati di espressione di superficie saranno utilizzati per definire pannelli di citofluorimetria a flusso per la lettura quantitativa di sistemi di differenziamento neurale e di piattaforme di screening farmacologico, nonché di nuovi marcatori dell’interazione e della trasmissione di segnali cellulari. Questo lavoro produrrà un primo catalogo completo di molecole di superficie espresse sui sistemi di differenziamento ottenuti da hiPSCs, identificherà nuovi marcatori cellulari  del fenotipo dopaminergico e potrà consentire l’identificazione di nuovi bersagli molecolari per la ricerca e lo sviluppo di terapie per la malattia di Parkinson. Il progetto sarà realizzato in collaborazione tra Eurac Research, la Paracelsus Medical University (PMU) di Salisburgo e l'azienda Sanitaria dell'Alto Adige (ASDAA).